Cartera
Tratamiento de los errores congénitos de la síntesis de ácidos biliares primarios a causa de alguno de los déficits siguientes:
- 3β-hidroxi-Δ5-C27-esteroide oxidorreductasa
- Δ4-3-oxoesteroide-5β reductasa
Enfermedades metabólicas hereditarias
En adultos, en combinación con el tratamiento del mieloma múltiple sintomático
Onco-hematología
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